20-10-2010 13:20:00
(BIOCOM, 20.10.2010 13:20) Dank Biotechnologen um Klaus Cichutek und Christian Buchholz vom Paul-Ehrlich-Institut findet die Gentherapie zurück in die Erfolgsspur: Ihnen ist es erstmals gelungen, nichtinfektiöse Viren zu konstruieren, mit denen gezielt Gene in ausgewählte Zelltypen übertragen werden können. Die Wissenschaftler stellen ihre Ergebnisse in der aktuellen Online-Ausgabe der Zeitschrift Nature Methods vor.
Die neue Genfähre soll hochselektiv mutierte Gene durch intakte ersetzen. Mit bestimmten Arten von Retroviren ist das zwar heute schon möglich, jedoch lässt sich hier nicht zwischen verschiedenen Zelltypen unterscheiden. Dies liegt daran, dass sich Viren im Laufe von Jahrmillionen optimal an ihren Wirt angepasst haben und für den Zelleintritt Rezeptoren nutzen, die auf vielen Zellytpen vorhanden sind", erläutert Cichutek.
Den Forschern ist es nun gelungen, die natürlichen Rezeptoren durch spezifische Zelloberflächenproteine einzelner Zelltypen zu ersetzen. So modifizierte Genfähren steuern dann beispielsweise nur einen bestimmten Neuronentyp oder nur Lymphozyten an. Zu diesem Zweck haben sie die beiden Hüllproteine der Genfähre verändert: Zunächst wurden die Proteine mittels Protein-Engineering verkürzt, anschließend wurde eines der Hüllproteine, das Hämagglutinin-Protein weiter verändert. Es kann jetzt nicht mehr an die Rezeptoren (CD46, SLAM und Masern-Virus-Rezeptor) binden, die auf vielen menschlichen Zellen zu finden sind. "Wir haben den Vektor mit einer Art Adresscode versehen, der ihm sagt, in welchen Zelltyp im Organismus das Gen übertragen werden soll, erläutert Buchholz. Die Antikörperfragmente passen zu charakteristischen Markern auf Zellsubtypen wie der Schüssel ins Schloss. Das Funktionieren des patentierten, neuartigen Verfahrens demonstrierten die Forscher mit dem Gen für ein grün fluoreszierendes Protein. Mit Hilfe der Fähre konnte es gezielt in einen bestimmten Neuronentyp eingeschleust werden. "Wir decken mit den bisher entwickelten Vektoren bereits einen breiten Bereich relevanter Zelltypen im Organismus ab, die für ganz unterschiedliche Gentherapien in Frage kommen", erklärt Buchholz. Mit Hilfe eines blutstammzell-spezifischen Vektors könnte so eines Tages die aufwendige Entnahme, Reinigung und Kultivierung von Blutstammzellen von Patienten, die eine Gentherapie erhalten sollen, überflüssig werden.
Auch in der Grundlagenforschung kommt die neue Genfähre zur Anwendung: Eine neurobiologische Arbeitsgruppe der Universität Heidelberg nutzt die Fähre bereits für ihre Versuche. Die Gentherapie war in der Vergangenheit in Verruf geraten: Im September 1999 starb Jesse Gelsinger, vier Tage nachdem ihm im Rahmen eines klinischen Versuchs ein Adenovirus injiziert worden war. Weltweit einmalig ist die Behandlung von Kindern mit Wiskott-Aldrich Syndrom durch eine Stammzellgentherapie an der medizinischen Hochschule Hannover. Das Fachblatt Science kürte die Gentherapie aufgrund jüngster Erfolge zu einem der Durchbrüche des Jahres 2009.

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(BIOCOM, 01.11.2010 12:26) Mit einer Extra-Kopie eines Photosynthese-Proteins schützen sich Cyanobakterien vor zuviel Sonnenlicht. Das haben Biochemiker von der Ruhr-Universität Bochum herausgefunden. Wie die Forscher um Marc Nowaczyk im Journal of Biological Chemistry (2010, Bd. 285, S.29851) schreiben, tauschen die Mikroben bei einem Zuviel an Licht eines der Schlüsselproteine der Photosynthese gegen eine Stress-Kopie aus, um ihren Photosyntheseapparat zu schonen.
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(BIOCOM, 01.11.2010 12:23) Actelion Pharmaceuticals Ltd. hat offenbar das Vertrauen in den Endothelinrezeptor-Antagonisten Clazosentan verloren. Wie das schweizerische Unternehmen bekanntgab, werde es keine weiteren Patienten für seine CONSCIOUS-3-Studie rekrutieren. Das wurde nach einer Sitzung des Lenkungsausschusses der Studie beschlossen, nachdem die vergleichbare Phase III-Studie CONSCIOUS-2 ihren primären Endpunkt verfehlt hatte. Für die nun geschlossene Studie waren bisher schon 600 der geplanten 1500 Patienten rekrutiert worden. Von ihnen will Actelion weiterhin Daten sammeln.
(BIOCOM, 01.11.2010 12:23) Seit 2008 sucht die Evotec AG einen Entwicklungspartner für das Schlafmittel EVT201, nun hat das chinesische Pharmaunternehmen Jingxin Pharma angebissen. Wie die Hamburger Wirkstoffentwickler am 28. Oktober meldeten, wird der neue Partner aus der Provinz Zhejiang den Wirkstoffkandidaten alleinverantwortlich in die dritte klinische Phase bringen. Bei einer eventuellen Zulassung kann Jingxin Pharma EVT201 dann exklusiv auf dem chinesischen Markt vertreiben. Evotec erhält im Gegenzug eine "geringfügige Vorabzahlung", wie es in der Mitteilung heißt, zusammen mit kommerziellen Meilensteinen und Umsatzbeteiligungen.
(BIOCOM, 01.11.2010 12:22) Die Sygnis AG wird sich in den kommenden Monaten von der Hälfte ihrer Mitarbeiter und ihrem Vorstandsvorsitzenden trennen. Wie das biopharmazeutische Unternehmen mit Sitz in Heidelberg am 28. Oktober meldete, wird Alfred Bach sein Mandat im Einvernehmen mit dem Aufsichtsrat bis zum Jahresende niederlegen. Finanzvorstand Peter Willinger und Medizinvorstand Frank Rathgeb bilden künftig eine Doppelspitze. Gleichzeitig kündigte Sygnis eine in der Unternehmensgeschichte beispiellose Hungerkur an. So soll die Mitarbeiterzahl von derzeit 51 auf 32 verringert werden.
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(BIOCOM, 20.10.2010 13:24) Nach dem Tod eines Kleinkindes ermittelt jetzt die Staatsanwaltschaft Düsseldorf gegen das dort ansässige XCell-Center. Die Krankenakte ist beschlagnahmt, bestätigt der Düsseldorfer Staatsanwalt Christoph Kumpa gegenüber der Wirtschaftswoche.
(BIOCOM, 20.10.2010 13:23) Spekulationen um die Übernahme des größten unabhängigen europäischen Biotech-Unternehmens Actelion Pharmaceuticals Ltd. verleihen der Aktie neuen Schwung.
(BIOCOM, 20.10.2010 13:22) Das größte deutsche Biotechnologieunternehmen Qiagen tauscht mit dem nordamerikanischen Pharmaunternehmen Abbott Laboratories künftig Biomarker-Kits aus.
(BIOCOM, 20.10.2010 13:22) Die Impfstoff-Forschung in der EU soll stärker zusammenwachsen: Erste Schritte in diese Richtung unternimmt das Transvac-Netzwerk.
(BIOCOM, 20.10.2010 13:21) Bei der zweiten Auflage des Weltgesundheitsgipfels in Berlin kamen mehr als 1200 Akteure aus akademischer Medizin, Wirtschaft und Politik zusammen, um über drängende Fragen der Gesundheitspolitik zu diskutieren.
(BIOCOM, 20.10.2010 13:20) Dank Biotechnologen um Klaus Cichutek und Christian Buchholz vom Paul-Ehrlich-Institut findet die Gentherapie zurück in die Erfolgsspur: Ihnen ist es erstmals gelungen, nichtinfektiöse Viren zu konstruieren, mit denen gezielt Gene in ausgewählte Zelltypen übertragen werden können. Die Wissenschaftler stellen ihre Ergebnisse in der aktuellen Online-Ausgabe der Zeitschrift Nature Methods vor.
(BIOCOM, 20.10.2010 13:19) Wie die Pflanze den Zucker aus den Blättern effizient verteilt, haben Pflanzenforscher der Universität Würzburg herausgefunden. Wichtig für die Verteilung des Zuckers in der Pflanze ist ein zentrales Molekül, der so genannte Saccharose-Transporter. Er sitzt in den Zellmembranen der Leitbahnen und verbringt wahre Höchstleistungen. Dietmar Geiger von der Universität Würzburg hat sie gemessen und bezeichnet den Transporter nun als nahezu reibungslos funktionierende Nano-Maschine.
(BIOCOM, 10.10.2010 11:48) MorphoSys hat den lange angekündigten Zukauf wahrgemacht. 19 Mio. Euro ist dem Biotechnologie-Unternehmen in Martinsried der Kauf der Sloning Biotechnology GmbH wert. Die Technologie der in Puchheim bei München beheimateten Firma soll zunächst dazu dienen, MorphoSys' HuCAL-Antikörper zu optimieren. "Wir erwarten, die Zeit zur Generierung eines Antikörper-Wirkstoffkandidaten um ein Drittel verkürzen zu können", sagt Marlies Sproll, Forschungsvorstand von MorphoSys. Zudem werde die Erfolgswahrscheinlichkeit präklinischer Kandidaten erhöht. "Der Anteil der Programme, welche die klinische Entwicklung erreichen, könnte auf 50% erhöht werden", so Sproll weiter. Das MorphoSys-Team weiß, wovon es spricht. Beide Unternehmen haben in der Vergangenheit bereits Pilotprojekte gemeinsam durchgeführt.
(BIOCOM, 10.10.2010 11:47) Die jüngsten Studienergebnisse der CureVac GmbH untermauern erneut das Konzept therapeutischer Vakzine. Schritt für Schritt scheint diese Medikamentenklasse ihr Image als Milliardengrab abzulegen.
(BIOCOM, 10.10.2010 11:46) Genetiker der Universität Bonn haben Herzmuskelzellen so verändert, dass sie sich durch Licht steuern lassen.
(BIOCOM, 10.10.2010 11:46) Die Evotec AG hat mit dem japanischen Pharmaunternehmen Shionogi & Co Ltd eine mehrjährige Wirkstoffforschungs-Allianz vereinbart.